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Perlstein发出消息



至于药品定价?古巴仍然对此感兴趣,承诺大幅降低我们投资的所有孤儿药的定价。

这是古巴投资开发Leigh综合征治疗的重点,Leigh综合征是一种严重的神经系统疾病,可由75种不同基因中的一种基因突变引起。

他说,到目前为止,Perlara是他在药物发现或开发方面的唯一投资。

因此,当Mark Cuban在2017年8月向生物技术企业家Ethan
Perlstein发出消息,询问他的演讲套牌时,Perlstein不知所措。

古巴在Perlara的一份声明中说:受稀有疾病影响的家庭已准备好迁徙山区,但他们缺乏这样做的财政资源。他通过电子邮件表示,他确实期望获得投资回报,但我们并不希望最大化投资回报率。我们希望最大限度地提高健康和保健水平。

他解释说:我们将整个品牌放在想要降低药品定价上。

Twitter的交易导致古巴的基金Radical
Investments去年在Perlara的740万美元融资中投入25万美元。

我记得向妻子展示并说这是个笑话吗?年轻的南旧金山生物技术公司Perlara的首席执行官佩尔斯坦告诉CNBC。那太过分了。

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他指出,该疾病的成功治疗也可能对衰老,运动医学,创伤性脑损伤,神经退行性疾病和其他适应症产生影响。

古巴和佩尔斯坦去年在Twitter关于药物定价的辩论中聚集在一起,古巴通过电子邮件说他计划进行更多此类投资。

他更广泛地看待这个行业的定价行为是直截了当的:毒品的价格,他说,太高了。

以十分之一的成本,我们正在建立动物模型并寻找重新利用的机会,Perlstein解释说。

它的目标是通过PerlQuests来解决这两个问题,Perlara建立的系统与希望投资研究的家庭或患者团体合作。

Perlara称自己是一家公益公司,一家营利性公司,在公司目标中为社会做出贡献。对于Perlstein来说,这意味着以更直接的方式将患者纳入公司,并采用不同的方法来定位潜在的药物。

现在,古巴再次投资,在Perlstein的一个项目中称PerlQuest为一种名为Leigh综合征的极为罕见的疾病寻找治疗方法。神经系统疾病通常在婴儿中发现,并且通常在两到三年内引起呼吸衰竭和死亡。

Perlara仍然远离药物定价:它计划明年开始人体测试其前两个项目,NGLY1缺陷和PMM2-CDG,这两种都是非常罕见的遗传疾病。全世界仅有大约800人使用后者。

潜在地拯救生命对我很有吸引力,古巴在一封电子邮件中告诉CNBC。他拒绝提供这笔投资的规模,但Perlstein表示,一个典型的计划需要250,000美元到750,000美元的资金。根据定义,罕见/孤儿疾病会对受影响的家庭造成灾难性后果,他说。

Perlara的目标是通过在蠕虫,苍蝇,酵母或鱼类中创建疾病模型,以更低的成本找到更多的近期解决方案,然后筛选现有的化合物,看看是否有治疗活动。

并非每天都有亿万富翁Shark Tank投资者通过Twitter向您发送直接消息。

那么,目标不一定是治愈方法,而是一种可以帮助治疗疾病的疗法,可以用来治疗疾病。

现在我们生活在这样一个世界,在这个世界里,如果你只是筹集几百万美元进行基因治疗就会被告知,那就是你的灵丹妙药,Perlstein说,指的是提供基因健康副本的技术来弥补导致疾病的人。

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